...

Als er al één iemand bijzonder gelukkig was met de uitspraak van het Constitutioneel Hof dat het 'absurd' vond dat in België vergunde maar niet verkrijgbare geneesmiddelen niet door een apotheker in het buitenland mogen worden aangekocht, maar wel door de patiënt zelf, dan was het wel ziekenhuis-apotheker Marc Dooms (UZ Gasthuisberg) en met hem alle ziekenhuisapothekers. Omdat de meeste patiënten met een zeldzame ziekte in grote ziekenhuizen terechtkomen, staan zij als apothekers ook op de eerste rij als het gaat om deze patiënten verder te helpen. Pers Sinds in België een aantal ouders van kinderen met een zeldzame ziekte (ouders met kinderen met spierdystrofie, de ouders van Sandra Massart die MLD heeft) hun verhaal in de pers deden, is de problematiek van de weesgeneesmiddelen ook op de politieke agenda gekomen. Europa definieert precies wat een zeldzame ziekte is. Het is een levensbedreigende chronisch invaliderende aandoening met een prevalentie van minder dan 5 personen op de 10.000 in de EU. 61 middelen erkend In Europa zijn nu al 61 weesgeneesmiddelen als dusdanig erkend. Het is maar het topje van de ijsberg, maar wel een belangrijk topje. Een middel dat erkend is als weesgeneesmiddel, wordt nu al in de meeste gevallen volledig terugbetaald en anders komt het BSF meestal tussen. De productie van weesgeneesmiddelen is ook niet langer meer in handen van kleine firma's die bijna artisanaal geneesmiddelen produceerden. "Het zijn de grote labo's die er zich nu mee bezighouden", stelt Marc Dooms vast. Het mag bovendien duidelijk zijn dat een labo dat weesgeneesmiddelen maakt, op een andere manier wordt vergoed dan een firma die een regulier geneesmiddel van de band laat rollen. "De prijs van een weesgeneesmiddel hangt af van de zeldzaamheid van de aandoening en dus ook de kleine schaal waarop het middel moet worden gemaakt", legt Marc Dooms uit. "Daardoor krijg je bijna het morbide effect dat een spotgoedkope grondstof soms zeer doeltreffend is als geneesmiddel voor een zeldzame ziekte en toch resulteert in een zeer duur medicament." Therapietrouw Die therapietrouw vormt soms een probleem, vindt apotheker Dooms. "Als apotheker krijg je heel specifieke uitdagingen. Je ziet ouders in hun zoektocht naar een juiste diagnose, je volgt het op punt stellen van een therapie. Je ziet hoe de ouders hun kind volgen. En dan komt de pubertijd en komt vaak de eerste crisis: pubers en therapietrouw... dat is pas een uitdaging." Weesimplantaten In de zoektocht naar een geschikte behandeling voor een zeldzame aandoening, gaat het niet alleen om (wees)geneesmiddelen. "Net omdat het om een zeldzame aandoening gaat, is de industrie niet happig om geneesmiddelen of materialen te ontwikkelen. Daarom moeten wij wel eens geneesmiddelen off-label gebruiken of magistraal bereiden met niet-vergunde grondstoffen. Soms hebben we weinig keuze als we een patiënt verder willen helpen en planten we bijvoorbeeld een implantaat zonder CE-markering in. Dan rijst de vraag naar de verantwoordelijkheid natuurlijk. Uiteindelijk ga je als apotheker soms ver om een patiënt te helpen. Het zou beter zijn als we dit allemaal eens in kaart konden brengen, wettelijke aanpassingen konden voorstellen en op een gestandaardiseerde manier de clinical outcome zouden kunnen oplijsten."